美国FDA批准蓝鸟生物公司的基因疗法治疗一种罕见的神经疾病
时间：2022-09-20 15:12
9月16日消息，蓝鸟生物公司(BLUE.O)周五晚些时候表示，美国食品和药物管理局(FDA)已批准蓝鸟生物公司(BLUE.O)的基因疗法用于治疗一种罕见的神经疾病。
该公司在一份声明中表示，“SKYSONA是美国食品和药物管理局(FDA)批准的第一种减缓男孩神经功能障碍进展的疗法”，这些男孩患有早期活动力脑肾上腺白质营养不良症(CALD)。该公司表示，CALD是一种“毁灭性和致命的神经退行性疾病”。
蓝鸟表示，预计到2022年底，该公司将通过美国为数不多的合格治疗中心推出商用产品。
今年8月，该公司的betti -cel疗法获得了FDA的批准，用于治疗一种罕见的血液疾病，价格创纪录地高达280万美元，是迄今为止最昂贵的治疗方法。阅读更多
CALD是由一种名为ABCD1的基因突变引起的，这种基因突变会导致大脑和脊髓中极长链脂肪酸的积累。它通常发生在3到12岁的男孩身上。
Eli-cel在患者的干细胞中添加ABCD1基因的功能性拷贝，以帮助产生分解长链脂肪酸所需的蛋白质。
今年6月，该药获得了FDA一个外部顾问小组的一致认可，因此外界对该药获得批准寄予厚望。阅读更多
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