欧盟监管机构支持基因疗法治疗罕见出血疾病_经济社会_百科

欧盟监管机构支持基因疗法治疗罕见出血疾病

时间：2022-12-26 13:51

European Union flags flutter outside the EU Commission headquarters in Brussels

12月16日(路透社)-欧盟卫生监管机构周五表示，已建议批准澳大利亚制药商CSL有限公司(CSL. ax)及其合作伙伴uniQure N.V.的一种基因疗法有条件上市，用于治疗B型血友病，这是一种由基因异常引起的罕见出血疾病。

大约四万人中就有一人患有这种遗传性疾病，这种疾病是由一种基因突变导致的，这种基因突变阻碍了身体制造凝血蛋白因子IX的能力。

欧洲药品管理局(European Medicines Agency)表示，如果获得批准，这种名为Hemgenix的治疗方法将成为欧盟首个针对这种通常通过定期注射IX因子治疗的疾病的基因疗法。

CSL于去年5月从unique N.V.获得Hemgenix的全球独家版权

去年11月，美国食品和药物管理局批准Hemgenix用于治疗罕见的遗传性凝血障碍，随后CSL Ltd将该疗法的标价定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的治疗方法。

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