根据患者支持的法律，NIH将资助未经证实的ALS药物_综合快讯_百科

根据患者支持的法律，NIH将资助未经证实的ALS药物

时间：2022-10-05 15:13

华盛顿(美联社)——当患者被诊断为致命疾病，而又没有什么治疗选择时，他们试图获得未经批准的实验性药物，他们长期面临着一个两难的境地:谁来买单?

为所谓的“同情使用”提供资金的责任总是落在制药商身上，尽管许多制药商不愿意或无法向濒死患者免费提供他们的药品。

经过多年游说国会，卢伽雷氏症(Lou Gehrig’s disease)患者找到了一个前所未有的解决方案:让联邦政府买单。

根据最近的一项法律，美国国家卫生研究院将开始花费大约2500万美元，将患者纳入未批准药物的同情使用(也称为开放获取)项目。周五宣布的第一步，将让患者获得一种名为海藻糖的含糖注射剂，这种注射剂被认为可以帮助神经细胞清除有毒蛋白质。

只有不能参加常规药物试验的患者才有资格参加该项目。必须跟踪他们的进展，以收集有关治疗和他们的潜在疾病——肌萎缩性侧索硬化症(ALS)——的数据。

在该公司的200名患者研究在2020年未能显示积极结果后，头脑风暴公司允许少数患者在扩大准入的情况下继续接受注射。但公司高管表示，考虑到头脑风暴没有收入，一个更大的项目是不可行的。

“我们为我们的小型扩大接入项目投入了数百万美元，”公司高管玛丽·凯·特纳(Mary Kay Turner)说。“所以我们尽了最大努力，但这只是极小的一部分。”

头脑风暴公司计划将其药物提交给FDA批准，尽管FDA去年罕见地发表公开声明称，公司数据“不支持拟议的临床效益”。此前，ALS患者给该机构打来了数千个电话和短信。

尽管许多治疗可能被证明无效，但杜克大学(Duke University)的理查德·贝莱克(Richard Bedlack)博士说，让患者参加扩大的治疗项目仍比目前的情况要好，目前的情况是他们经常自己寻求未经试验的治疗方法。

“从历史上看，他们唯一的选择就是上网购买这些补充剂或替代疗法，”为几家制药商提供咨询服务的贝莱克说。

NIH将在2500万美元的拨款下登记多少患者，还有待观察。最初的法律要求在四年时间里提供1亿美元的资金。众议院议员已经为下一财年制定了8000万美元的支出法案，不过这些法案尚未在参议院获得通过。

目前，NIH的Koroshetz指出，扩大可获得性研究将比NIH的其他试验更昂贵，因为政府承担了制造和分销药物的成本。

他承认:“这与我们通常的拨款有点不同，在通常的拨款中，我们根本不向制药公司支付药物费用。”

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美联社卫生和科学系得到了霍华德·休斯医学研究所科学教育系的支持。美联社对所有内容负责。

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