350万美元血友病基因疗法获FDA批准
时间：2022-11-30 12:41
华盛顿(美联社)——周二，美国卫生监管机构批准了首个血友病基因疗法，这是一项耗资350万美元的一次性血友病凝血障碍疗法。
美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了Hemgenix，这是一种针对成人血友病B的静脉治疗药物。血友病B是一种遗传性疾病中不太常见的形式，主要影响男性。目前，患者频繁、昂贵地接受一种蛋白质的静脉注射，这种蛋白质有助于血凝块和防止出血。
制药商CSL Behring在FDA批准后不久宣布了350万美元的价格，称其药物最终将降低医疗成本，因为患者将减少出血事件，需要更少的凝血治疗。这个价格似乎超过了其他几种价格在200万美元以上的基因疗法。
就像美国的大多数药品一样，这种新疗法的大部分费用将由保险公司——而不是患者——支付，包括私人计划和政府项目。
FDA表示，批准该药的依据是两项小型研究，其中一项研究显示，服用该药的患者凝血蛋白水平提高，对标准治疗的需求减少，出血问题减少了54%。
今年早些时候，欧洲监管机构批准了一种类似的血友病a型基因疗法。该药物由制药公司BioMarin生产，目前仍在接受FDA的审查。
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