经过革命性的细胞编辑治疗，一名少年“没有白血病”
时间：2022-12-20 11:51
医生说，在一种革命性的新疗法的帮助下，一名13岁的孩子已经摆脱了白血病。
阿丽莎的家人不愿透露姓氏，她在2021年被诊断出患有t细胞急性淋巴细胞白血病。
包括化疗和骨髓移植在内的常规治疗都未能阻止这种疾病的复发。
今年5月，作为临床试验的一部分，Alyssa接受了由健康捐赠者预先制造的通用CAR(嵌合抗原受体)t细胞。
28天后，她的病情得到缓解，可以进行第二次骨髓移植。
据说她在家里恢复得“很好”，而她的病情由她接受治疗的大奥蒙德街医院监测。
艾丽莎的母亲基奥娜说，全家人都“欣喜若狂”，她补充说:“希望这能证明这项研究是有效的，他们可以把它提供给更多的孩子——这一切都是有意义的。”
来自莱斯特的艾丽莎说:“一旦我这样做了，人们就会知道他们需要做什么，这样做会帮助到人们，我当然会这样做。”
如果没有治疗，下一步就是姑息治疗
这些预先制造的细胞是用新技术编辑的。
经过编辑的CAR - t细胞可以被注射到患者体内，这样它们就能迅速找到并摧毁体内的t细胞，包括癌变的t细胞。
然后这个人可以进行骨髓移植，以恢复他们衰竭的免疫系统。
科学家们说，如果没有这种治疗，Alyssa唯一的下一步将是姑息治疗。
伦敦大医院骨髓移植和CAR - t细胞疗法顾问罗伯特·基耶萨博士说，结果“相当显著”，但他说，在未来几个月里，必须继续监测阿丽莎的病情。
他说:“自从去年5月Alyssa患上白血病以来，她的病情从未完全缓解——无论是化疗还是第一次骨髓移植后。”
“只有在她接受CD7 CAR-T细胞治疗和在GOSH进行第二次骨髓移植后，她才摆脱了白血病。”
“患病儿童最终拥有更好的未来”
GOSH的免疫学顾问Waseem Qasim教授说:“这是一个很好的证明，通过专家团队和基础设施，我们可以将实验室的尖端技术与医院为患者提供的实际结果联系起来。”
“这是迄今为止我们最复杂的细胞工程，为其他新疗法铺平了道路，最终为患病儿童创造了更好的未来。”
这项研究将于本周末在新奥尔良举行的美国血液学学会年会上公布。
大奥蒙德街医院希望招募10名t细胞白血病患者，他们已经用尽了所有常规的临床试验选择。他们将由专家介绍。
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