世界上最昂贵的治疗血友病的药物被批准为350万美元一剂
时间：2022-12-04 20:57
美国监管机构批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法，这种一次性输注可以使患者从常规治疗中解脱出来，但每剂量的成本为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
CSL Behring公司的Hemgenix只服用一次，就能将一年的出血次数减少54%，一项有关该疗法的关键研究发现。它还将94%的患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来，后者目前被用于控制潜在的致命疾病。
生物技术投资者、朗卡投资公司(Loncar Investments)首席执行官布拉德·朗卡(Brad Loncar)说:“虽然价格比预期略高，但我确实认为它有可能成功，因为1)现有的药物也非常昂贵，2)血友病患者一直生活在对出血的恐惧中。”“基因治疗产品会对一些人有吸引力。”
CSL Behring获FDA批准B型血友病基因治疗
基因疗法可以通过修复潜在病因，显著改善一系列破坏性疾病。诺华制药公司(Novartis AG)用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司(Bluebird Bio Inc.)用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的价格为280万美元。
定价一直是新药物的一个问题，像美国Biogen Inc.的阿尔茨海默病药物Aduhelm和欧洲蓝鸟公司的Zynteglo等药物的高昂成本导致了它们的商业失败。评估医疗成本的非营利机构临床与经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review)的一项评估发现，Hemgenix的合理价格应该在293万至296万美元之间。
美国食品和药物管理局生物制剂评估和研究中心主任彼得?马克斯表示，尽管血友病的治疗已经取得了进展，但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说，Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。
传统的血友病治疗方法是注入被称为凝血因子的缺失蛋白质，人体需要它来形成血块并止血。Hemgenix的工作原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏，在那里它开始合成IX因子蛋白质。
该基因疗法将由unique NV在马萨诸塞州的列克星敦生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。根据unique的数据，美国和欧洲约有1.6万人患有血友病B。A型血友病更为常见，患病人数约为A型血友病的五倍。
?2022彭博社
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