【重磅】一针即可治愈脊髓性肌萎缩症，天价救命药“Zolgensma”被纳入日本医保
由于Zolgensma是一款罕见病药物，却因三大特点成为“网红药”。
1.药价贵：被称为“史上最贵药物”
去年5月，Zolgensma获美国FDA批准上市，用于治疗在2个编码运动神经元生存蛋白的SMN1基因携带突变的2岁以下SMA患者，成为 首个治疗SMA的基因疗法。Zolgensma在美国的定价为210万美元（约合人民币1500万元），堪称“天价”。
Zolgensma由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，药厂方面表示，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法。
Zolgensma其实并不是药，而是一种基因疗法，这也是SMA治疗史上的重大突破。Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售，在美国费用超过2亿日元。作为“全球最贵药物”，在日本的药价也备受关注。
2.疗效好：只需一次用药，即可实现长期缓解甚至治愈。
作为治疗“症脊髓性肌肉萎缩症”（简称“SMA”）的特效药，对不满2岁的患者，只需要将Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，以恢复运动功能。
Zolgensma是一种创新基因疗法，它将正常表达SMN蛋白的转基因装载于AAV9病毒载体中，并对转基因进行改良，提高其生成SMN蛋白的能力，堪称“神药”。原本无药可治的患者，只需给药一次后，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。
诺华公司介绍说，在所有接受了Zolgensma临床试验治疗的儿童中，许多儿童能够坐起来，有的能翻滚、爬行和玩耍，有的还能走路了。
3.“天价救命药”纳入医保
Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。而静脉注射一次Zolgensma，这也是医保适用药的日本国内最高价格。2020年有望对大约25名患者进行用药治疗，年销售额预计会达42亿日元。
罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在两年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物。药厂巨头诺华集团推出的Zolgensma，无疑给了病童父母极大的希望。
今年2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）已经通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。
在此之前，日本国内最贵的药物是白血病治疗药“Kymriah”，治疗一次的药价为3349万日元（约合人民币221万元）。这次1.6亿日元药物纳入医保，刷新了世界医保药物价格新记录。
日本拥有世界第一的医疗制度，联合国开发计划署公布的《2019年人类发展报告》显示，2018年日本的人类发展指数达到0.909，排在世界第19位，达到了极高水平的要求标准0.800以上。
日本也是世界上为数不多实行全民医保的国家之一，只要在当地居住的居民（包含外国人）都享有加入国民健康保险的权利，70%居民的就医费用由政府支付。由于保障水平较高，日本的医疗制度曾被世界卫生组织（WHO）评为世界第一。
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